【医療】難病・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に光　新薬の小規模臨床試験で患者の歩行能力改善／米サレプタ社

＜難病・筋ジス治療に光　新薬治験で歩行能力改善＞

筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが多い進行性の難病、
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が米国で行った新薬の小規模臨床試験で、
患者の歩行能力の改善などが確認された。

この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が壊れることで起きる。
ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な治療法は見つかっていない。

だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近いジストロフィンの合成が期待される。
このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。
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▽記事引用元　朝日新聞デジタル　2012年10月6日22時52分配信記事
http://www.asahi.com/science/update/1006/TKY201210060385.html

▽関連
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics Announces Eteplirsen Meets Primary Endpoint of Increased Novel Dystrophin and
Achieves Significant Clinical Benefit on 6-Minute Walk Test After 48 Weeks of Treatment in Phase IIb Study
in Duchenne Muscular Dystrophy
http://investorrelations.avibio.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1741044

すごいな

骨折を隠した医師・高里良男
http://saigaitakasato.blog.so-net.ne.jp/

これは、朗報！

薬で遺伝子コントロールできる時代か
すごいわ

クララが勃った！！

正に患者にとっては朗報だな

軍事転用されなければ

まじか
おれんちの家系半分がこれなんだよ
俺も助かるか…

新聞にも出てたけどマジですごいニュースだよな
この原理の応用はかなり利きそうだ
安全性とか別の問題も出てくるんだろうが
遺伝子異常の難病克服が大きく発展したのは間違いない

>>7
どう軍事転用するんだ？
軍事転用出来るならもっと速く開発されてるぞ。

>>8
きっと大丈夫。早く研究が進んで実用化されるといいね。

遺伝子って結構柔軟なんだよな
ちょっと読み飛ばしても機能してしまう

>>12
しかし、逆にいえば、読み飛ばせば済むものを
読み飛ばせない頑固さも細胞側にはあるってことだな。

正常に近いって？ベッカー型になるんじゃなかったっけ？
それとは別の治療法？