【医学】ライソゾーム病の酵素補充療法、酵母組み替え酵素で効果改善、量産化/徳島大・産総研

　特殊な酵母を利用して作った糖脂質分解酵素を脳室内に投与し、神経難病マウスの運動機能を改善させることに、
徳島大学の研究グループらが世界で初めて成功した。
厚生労働省指定の難病「ライソゾーム病」の治療に道を開く成果で、９日付の米神経学会誌「アナルズ・オブ・ニューロロジー」電子版に掲載される。

　成功したのは、同大大学院ヘルスバイオサイエンス研究部の伊藤孝司教授、辻大輔助教と産業技術総合研究所（茨城県つくば市）の研究グループ。

　伊藤教授らは、メタノールをエネルギーにして大量の酵素を作る特殊な酵母「オガタエミヌータ株」に着目。
酵母にヒト遺伝子を組み込む方法で糖脂質分解酵素「ヘキソサミニダーゼＡ（ＨｅｘＡ）」を作った。

　これまではハムスターの卵巣細胞などを培養して酵素を生成していたが、伊藤教授らの方法で作った
ＨｅｘＡは、より神経細胞内に取り込まれやすい構造をしている。その上、大量に作れる利点があるという。

　このＨｅｘＡを歩行障害や筋力低下などの神経症状があるサンドホッフ病のマウスの脳室内に投与した結果、
運動機能が改善し、歩行できるようになった。

　さらに、投与していないマウスに比べて平均寿命が２週間長かった。
サンドホッフ病と同様の症状が出るテイサックス病のマウスでも効果が見込めるという。

　サンドホッフ病とテイサックス病は、約４０種類あるライソゾーム病に含まれる。
いずれも糖脂質を分解するＨｅｘＡが足りず、糖脂質が神経細胞内に蓄積することが原因で発症することが
分かっているが、臨床試験が少なく、根本的な治療薬はない。
厚労省によると、ライソゾーム病の患者は全国で７２９人、徳島県内には５人いる。

　画期的な成果

　明治薬科大学の櫻庭均教授の話　新しいバイオ医薬品に結び付き、治療に応用できる可能性のある画期的な成果。
酵母を使うことで、安価で大量に酵素を作れる点も評価できる。

▽記事引用元　徳島新聞（2010/12/9 14:42）
http://www.topics.or.jp/localNews/news/2010/12/2010_129187337021.html

▽ライソゾーム病（ファブリー病を含む）に関して（厚生労働省難治性疾患克服事業 ）
http://www.japan-lsd-mhlw.jp/lsd_doctors/gm2.html

▽ Annals of Neurology
「Highly phosphomannosylated enzyme replacement therapy for GM2 gangliosidosis」
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ana.22262/abstract

依頼がありました。
http://toki.2ch.net/test/read.cgi/scienceplus/1286952297/387

アナルズ・オブ・ニューロロジー

骨折を隠した医師・高里良男
骨折を隠した医師・長谷川栄寿
骨折を隠した医師・今井一徳
骨折を隠した看護師・高瀬律子・大和田文代
医療ミスを隠した病院
全盲患者を放置→頭部外傷・骨折
災害医療センターの医療ミス

災害医療センター（東京都立川市）救命救急センター看護師・安井俊子が，
全盲患者の食事介助中に，電話がかかってきたという理由で，
本来，元に戻すべきベッド柵を下げたまま，患者を放置して持ち場を離れました。
頭部もギャッジアップしたままでした。
この結果，患者は転落し，頭部外傷・骨折を負いました。

災害医療センターの看護師・安井俊子は，家族が面会で入室した時にも，
ベッド転落の事実を知らせませんでした。

災害医療センターの救命救急センター責任者・小井土雄一は，
災害医療センター救命救急センターの過失による頭部外傷・骨折について，
家族に対し「説明はしない。俺は病院職員を守るために来たんだ。」として，
説明・謝罪を行いませんでした。

災害医療センター医療安全管理室（高里良男・大和田文代）は，
国立病院機構への報告義務を怠り，骨折の事実を隠蔽しました。

（立川簡易裁判所平成２１年（サ）第９９号）
これは，裁判所の証拠保全によって，わかった事実です。

俺はとうきょーうまれヒップホップそだち
わるそなやつは　だいたいともだち

>>2-4
こんな重要な研究のスレになにしてんだバカ

酵素補充療法はすごい金かかるって聞いたことあるけど
安価につくれるならホントすごい成果だな