【医学】難病「脊髄(せきずい)小脳変性症」遺伝子治療で改善　マウス実験に成功／群馬大学[08/03/14]

＜「１リットルの涙」の難病、遺伝子治療で改善…群馬大＞

群馬大大学院医学系研究科の平井宏和教授（４３）は１４日、難病の脊髄(せきずい)小脳変性症を、
遺伝子治療で改善するマウス実験に成功したと発表した。

研究成果は、専門誌「欧州分子生物学機構機関誌」のネット版で公開される。この病気にかかると、
脊髄や小脳の神経細胞が徐々に破壊され、歩行などが困難になる。根治療法は見つかっていない。
平井教授は今後、サルを使った実験に取り組み、患者への応用を探るという。

平井教授は３年前に、ＨＩＶウイルスから病原性を除去したベクター（遺伝子の運び屋）を作製。
昨春、このベクターに「ＣＲＡＧ」と呼ばれる治療用の遺伝子を組み込んで、同変性症を発症させた
生後２１〜２５日のマウスの小脳に注入したところ、よろよろしたり転んだりしていたマウスが
約２か月後には正常に歩けるほど回復したという。

同変性症は、遺伝が原因の場合、神経細胞内に毒性のあるたんぱく質の塊が蓄積して発症すると
考えられている。「ＣＲＡＧ」には塊を溶かす働きがあることが、培養細胞を使った実験ですでに確認
されていた。しかし、生体細胞に注入する方法が確立されておらず、今回の研究で初めて、生体での
効果が確認された。

平井教授の話「サルでの実験は治療用遺伝子の量を増やせばうまくいくと思う。ベクターの安全性が
確認されれば、人の臨床試験も行いたい」

◆脊髄小脳変性症◆　患者の４割は遺伝性とされるが、それ以外は原因不明の神経疾患。
歩行がふらつく、話すとき舌がもつれるなどの運動失調が主な症状で１０、２０年という長い期間を
かけて進行する。国内の患者は約２万人。実在の女性患者の日記を基にした「１リットルの涙」は
テレビドラマや映画にもなった。

（2008年3月14日14時13分 読売新聞）
http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20080314-OYT1T00499.htm

おお。そうなのか。

エリカ様のやつか

良いニュースだ。
世界中の患者が一刻も早く完治することを望みます。

この病気はドラマ見た限りむごすぎるからな
早く人に治療できるよう頑張ってほしい

１リットルの涙はマジ泣いた。

少しずつでもいい、研究が進むことを願ってます。

この病気に関わっている人にとっては素晴らしいﾆｭｰｽ！！！

難病の一つに解決の光が見えたことに素直に嬉しい！！！

私に症状が現れる前に治験に入れるか？
この病気は家族性の場合発症するか遺伝子診断でわかるし
異常遺伝子の長さで発症年齢が予測つくからね。

変性が始まる前から治療を開始しなければ間に合わない。
セレジストは対処療法だし。

>「欧州分子生物学機構機関誌」

EMBOの略称をつけて報道した方がいいんじゃね？

この病気の人が皆、助かりますように。
早く根治療法が完成しますように。

粉ああああああああああゆきいいいいいいいいいいい

早く臨床試験にこぎつけるといいですね、成功してほしい。

症状が悪化してる患者をぶっつけ本番で

>>13
マウスみたいな歩き方になるだけだったりして(´･ω･`)

霊長類はかなり違うから慎重にいかないとな

知り合いがこの病気だ！今以上に病気が進行する前に、ぜひとも人体への実験を
はじめてくれ！　といっても日本はなかなか臨床実験に進まないとは聞いたけど実際は
どうなんだろ？

ぜひとも、結果が知りたい。

>>15
どんなに懇願してもお役所と学会の許可がないと無理じゃ…

すばらしい！本当に！！
親族がこの病気で、歩行困難がきています。
このスレを見つけて、素晴らしい希望を頂きました。ありがとうございます！
でも嬉しいのに、なぜか切なくて、涙が出そうです・・
一日も早い、人への臨床をお願いします。