【医学】RNA干渉法によるハンチントン病治療の試み
1 ：pureφ ★：
RNA干渉法によるハンチントン病治療の試み − 遺伝子治療に希望を託する
多くの神経変性疾患は、変異型タンパク質が脳の中で産生され、蓄積することが発症原因で、
それによって症状は徐々に悪化する。脳を消耗させる神経変性疾患は、極めて深刻で、現在は
治療法がない。ハンチントン病も、そのような神経変性疾患の1 つで、米国には約25万人の
患者がいる。（中略）
アイオワ大学（米国アイオワシティー）のBeverley Davidsonたちは、人間の脊髄小脳失調症
1型に似た疾患にかかったマウスを使って、遺伝子治療を検証した。脊髄小脳失調症1型は、
歩行能力が徐々に失われていく疾患だ。 この優性遺伝子に対する遺伝子治療の結果、マウスの
脳内に見られた損傷組織がなくなり、病気の身体症状も改善された。 （中略）
このような遺伝子治療をマウスに行うため、Davidsonの研究チームはRNA干渉法という手法を
用いた。具体的にいうと、Davidsonたちは、突然変異遺伝子と結合して、その働きを阻害する
ような遺伝物質を単離し、あらかじめ改変しておいたウイルス粒子にこの遺伝物質を挿入し、
それをマウスに注射した。ここで使用されたウイルスはアデノ随伴ウイルスで、このウイルスが
体内に入ってもマウスや人間は病気にかかることはない。
この注射の後、突然変異遺伝子によって作られたタンパク質は消滅し、マウスの状態に改善が
見られた。Davidsonたちは、6月2〜6日に米国ミネソタ州ミネアポリスで開催された米国遺伝子
治療学会の年次総会で、その研究成果を報告した。
またDavidsonたちは、人間の細胞を使った培養実験において、ハンチントン病患者に見られる
変異型タンパク質の産生がRNA干渉法によって止まったことも報告した。この研究で、Davidson
たちは、マウスの実験の場合とは別のウイルスを使ってRNAを細胞内に送り込んだ。このウイルスは
ヒト免疫不全ウイルス（HIV）と似ているが、ネコに感染する点で異なっている。Davidson の
研究チームは、このウイルスから感染性のある部分を取り除き、治療用のRNA断片を挿入した。 （略）
参照元 Nature BioNews 2004年06月17日
http://www.appliedbiosystems.co.jp/website/SilverStream/Pages/pg33A1.html?NTNEWSCONTENTSCD=84227
多くの神経変性疾患は、変異型タンパク質が脳の中で産生され、蓄積することが発症原因で、
それによって症状は徐々に悪化する。脳を消耗させる神経変性疾患は、極めて深刻で、現在は
治療法がない。ハンチントン病も、そのような神経変性疾患の1 つで、米国には約25万人の
患者がいる。（中略）
アイオワ大学（米国アイオワシティー）のBeverley Davidsonたちは、人間の脊髄小脳失調症
1型に似た疾患にかかったマウスを使って、遺伝子治療を検証した。脊髄小脳失調症1型は、
歩行能力が徐々に失われていく疾患だ。 この優性遺伝子に対する遺伝子治療の結果、マウスの
脳内に見られた損傷組織がなくなり、病気の身体症状も改善された。 （中略）
このような遺伝子治療をマウスに行うため、Davidsonの研究チームはRNA干渉法という手法を
用いた。具体的にいうと、Davidsonたちは、突然変異遺伝子と結合して、その働きを阻害する
ような遺伝物質を単離し、あらかじめ改変しておいたウイルス粒子にこの遺伝物質を挿入し、
それをマウスに注射した。ここで使用されたウイルスはアデノ随伴ウイルスで、このウイルスが
体内に入ってもマウスや人間は病気にかかることはない。
この注射の後、突然変異遺伝子によって作られたタンパク質は消滅し、マウスの状態に改善が
見られた。Davidsonたちは、6月2〜6日に米国ミネソタ州ミネアポリスで開催された米国遺伝子
治療学会の年次総会で、その研究成果を報告した。
またDavidsonたちは、人間の細胞を使った培養実験において、ハンチントン病患者に見られる
変異型タンパク質の産生がRNA干渉法によって止まったことも報告した。この研究で、Davidson
たちは、マウスの実験の場合とは別のウイルスを使ってRNAを細胞内に送り込んだ。このウイルスは
ヒト免疫不全ウイルス（HIV）と似ているが、ネコに感染する点で異なっている。Davidson の
研究チームは、このウイルスから感染性のある部分を取り除き、治療用のRNA断片を挿入した。 （略）
参照元 Nature BioNews 2004年06月17日
http://www.appliedbiosystems.co.jp/website/SilverStream/Pages/pg33A1.html?NTNEWSCONTENTSCD=84227
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2を科学したい
RNAi は未だその動きが良く分かってないから後々恐いんだけどね
4 ：名無しのひみつ：04/06/18 14:17 ID:3fXmO5tn
なんかさ、最近DNAの読み取りが全て完了したとか言うじゃん？でさ、そのDNAの
膨大なデータの、ほんのチョットの部分しか意味がなくて、残りは意味を持たない
けど、ナニコレ？みたいな感じで、ジャンクDNAとか呼ばれてるんだけどさ
実際、意味のある部分のデータが、人とハエで、そんなにかわりが無いとかも
言われてるのよ。でね、意味があると思われてるチョットの部分はさ、DNAを2chに
例えたら、実は2chの各カテゴリの板のタイトルみたいな部分で、ジャンクDNAの部分が
その板の中の膨大なスレや、またその中のログみたいな感じなんじゃない？とかね
思う訳。2ch自体もさ、普段2chと関わりないようなマットウな人が見たらさ、板のタイトル
までは理解できるけどスレ読んだら、ハァ？AA？ぬるぽ？tanasinn？みたいな感じじゃん
でも、そういう訳わかんないと思える膨大な情報がさ、実は、みんな一つの
目的に沿うように集合体になっててさ、「2chの板」の存在意義を形成してんだよね
だからさ、ジャンクDNAを解読するにはさ、お固い学者の脳みそじゃ無理なんじゃないかと
ちょっとばかり「ｵﾝﾄﾞｩﾙﾙﾗｷﾞｯﾀﾝﾃﾞｨｽｶｰ!!」とか言っちゃう人じゃないと無理なんじゃないかと
ある意味、2chはマクロレベルのDNA的存在と言えるんじゃないかと
思う訳よ。だからさ、この仮説で本当に誰か2chねらがジャンクDNA解読してさ、論文にして「サイエンス」
とかに送っちゃってYO
で、ノーベル賞もらう時に、リアルで「ぬるぽ！」「ガッ！」ってやってYO
膨大なデータの、ほんのチョットの部分しか意味がなくて、残りは意味を持たない
けど、ナニコレ？みたいな感じで、ジャンクDNAとか呼ばれてるんだけどさ
実際、意味のある部分のデータが、人とハエで、そんなにかわりが無いとかも
言われてるのよ。でね、意味があると思われてるチョットの部分はさ、DNAを2chに
例えたら、実は2chの各カテゴリの板のタイトルみたいな部分で、ジャンクDNAの部分が
その板の中の膨大なスレや、またその中のログみたいな感じなんじゃない？とかね
思う訳。2ch自体もさ、普段2chと関わりないようなマットウな人が見たらさ、板のタイトル
までは理解できるけどスレ読んだら、ハァ？AA？ぬるぽ？tanasinn？みたいな感じじゃん
でも、そういう訳わかんないと思える膨大な情報がさ、実は、みんな一つの
目的に沿うように集合体になっててさ、「2chの板」の存在意義を形成してんだよね
だからさ、ジャンクDNAを解読するにはさ、お固い学者の脳みそじゃ無理なんじゃないかと
ちょっとばかり「ｵﾝﾄﾞｩﾙﾙﾗｷﾞｯﾀﾝﾃﾞｨｽｶｰ!!」とか言っちゃう人じゃないと無理なんじゃないかと
ある意味、2chはマクロレベルのDNA的存在と言えるんじゃないかと
思う訳よ。だからさ、この仮説で本当に誰か2chねらがジャンクDNA解読してさ、論文にして「サイエンス」
とかに送っちゃってYO
で、ノーベル賞もらう時に、リアルで「ぬるぽ！」「ガッ！」ってやってYO
5 ：名無しのひみつ：04/06/18 16:16 ID:FM6TBVFZ
RNAiって、temporaryな働きしかないんじゃないの？
しかも、治療応用なんかしたら、プライマーめっさ高いから、
そんな何回もプライマーを導入できない気がする。
どうなんでしょうか。
しかも、治療応用なんかしたら、プライマーめっさ高いから、
そんな何回もプライマーを導入できない気がする。
どうなんでしょうか。
6 ：名無しのひみつ：04/06/18 18:15 ID:W7KEFHwN
何はともあれ、今、これらの病気で苦しんでいる人、
その家族、将来自分が発病するかもしれないと思っている人に
朗報となるような治療法が出来ればいいと思います。
その家族、将来自分が発病するかもしれないと思っている人に
朗報となるような治療法が出来ればいいと思います。
>>5-6
君らシロートでしょ。
君らシロートでしょ。
シロートから見るとRNAがらみって胡散臭い。多(ry
10 ：名無しのひみつ：