【社会】デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に道…iPS細胞で修復成功 - 鳥取大

難病デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の細胞から、遺伝子の異常を修復し、
万能細胞である人工多能性幹（ｉＰＳ）細胞をつくり出すことに、鳥取大の押村光雄教授らの
研究グループが成功した。正常化したｉＰＳ細胞を筋肉細胞に分化させて体内に戻す
新たな治療法につながることが期待される。

８日付の米遺伝子治療学会誌オンライン版に発表した。

この疾患は、筋肉細胞の骨格を保つたんぱく質「ジストロフィン」をつくる遺伝子の
異常により、筋力低下が進み、呼吸不全や心不全で死に至る。この遺伝子はサイズが
巨大で、通常のベクター（遺伝子の運び屋）を用いた遺伝子治療は困難だった。
研究グループは、大きな遺伝子でも運搬できる「ヒト人工染色体ベクター」を独自に開発。
これを用いて患者の培養細胞に正常なジストロフィン遺伝子を導入し、異常を
修復することに成功した。
さらに、この細胞からｉＰＳ細胞を作成。マウスに移植し、さまざまな細胞に分化する中で、
筋肉細胞ではジストロフィンがつくられていることを確認した。

*+*+ jiji.com 2009/12/09[07:23:15] +*+*
http://www.jiji.com/jc/c?g=soc_30&k=2009120900077